成全在线观看免费完整的,成全影视大全免费追剧大全,成全视频高清免费播放电视剧好剧,成全在线观看免费完整,成全在线观看高清全集,成全动漫视频在线观看完整版动画

2020年3月23日，FDA（美國食品藥品管理局）官網顯示，吉利德科學公司旗下的在研抗病毒新藥瑞德西偉被授予罕見病藥物資格認定，適應癥為新冠肺炎COVID-19。僅過兩天，3月25日，吉利德就向外界發布聲明，要求FDA收回授予瑞德西偉的罕見病藥物資格，并且放棄與之相關的所有優惠權益[1]。

早在COVID-19爆發之初，瑞德西偉就因為可能成為治療COVID-19的特效藥而受到廣泛關注，此次瑞德西偉又因為獲得罕見病藥物資格認定再次進入公眾視野。本文將詳細探討國內外罕見病藥品資格制度及其影響，以及我國的相關立法現狀和建議。

罕見病藥品又稱“孤兒藥”，是指目標市場小、獲利能力差，僅憑市場機制難以有效激勵企業研發和生產的藥品。如果沒有專項政策扶持，這類藥品即使生產出也會十分昂貴，或者由于醫療保險、公益基金等范圍的有限性和營銷渠道的不通暢，以致其作用發揮有限。目前，醫藥工業較為發達的國家和地區均頒布了罕見病或孤兒藥的法規和政策。這些法規和政策給予研發藥廠多項優惠，包括免除新藥申請費、藥物研發經費支持和退稅優惠、擁有快速通道有限審批的資格、減免臨床試驗、市場獨占權等。

值得注意的是，瑞德西偉最開始是作為治療埃博拉病毒的罕見病藥品被研發的，埃博拉在美國只有零星的外來病例，是當之無愧的罕見病。而如果瑞德西偉治療冠狀病毒的療效被最終證實，未來必然有著更加寬廣的市場空間，正是較為完善的制度刺激了藥企對罕見病的研究，瑞德西偉這樣的潛力藥物有了研發可能。

罕見病藥品開發之初不一定就能讓研發公司預見巨額收益，但是許多藥企在開發過程中積累的技術資料，治療方法讓其在競爭中立于不敗之地，它們也因為專注于罕見病藥品的開發而獲得了商業上的成功。30年間全球共有40多個罕見病藥品成為重磅炸彈藥物（治療常見病的市值超10億的藥物），巨大的商業機會促使安進（Amgen）、葛蘭素史克（GSK）、賽諾菲（Sanofi）等跨國公司加入罕見病藥物的研發和生產行列。

（一）國內罕見病的界定

我國罕見病發展中心（非營利組織）于2016年9月在杭州罕見病高峰論壇上發布了《中國罕見病參考名錄》，共收錄147個病種，啟動了我國的罕見病患者登記項目。2018年5月，國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，共包含121種罕見病。這是我國為維護罕見病患者健康權益邁出的積極一步。據公開文獻流行病學數據測算，目錄所收錄的121種罕見病在我國約影響300萬名患者。然而，對于未包括在內的罕見病的界定仍需參考其他國家的標準。

（二）罕見病藥品的審批制度

我國醫藥相關部門近些年來陸續推出了一些鼓勵制藥企業研發、生產罕見病藥品的審批政策。國家食品藥品監督管理局于2015年11月發布了優先審批政策，罕見病被列入七大疾病領域之一，和特有、多發疾病一起受到優先審批的政策支持?！端幤纷怨芾磙k法》中規定，治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病并且臨床治療優勢明顯的新藥，國家食品藥品監督管理總局實行特殊審批，罕見病藥品在申請臨床試驗時可提出減免臨床試驗的申請；同時，《新藥注冊特殊審批管理規定》中規定，罕見病藥品的注冊申請將被納入到特殊審批范圍內，其在注冊申請時可享受包括單獨設立通道優先審評審批、多途徑動態補充資料、多渠道溝通交流及審批時間縮短等特殊審批政策。

（三）國外罕見病藥品的引進情況

對于國外已經上市的罕見病藥品，國家食品藥品監督管理總局刊發的《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵藥物創新的意見》與《關于藥品注冊審評審批若干政策的公告》等文件中單獨規定了專門的上市審批通道。例如，《關于深化審評審審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》中提出，為提升罕見病患者用藥品醫療器械可及性，支持罕見病治療藥品及醫療器械的研發，對境外已批準上市的相關藥品醫療器械，可附帶條件批準上市。國家衛生健康委員會和國家食品藥品監督管理總局于2018年5月發布的《關于優化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》中對于在國外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品經注冊申請人研究分析認為不存在種族差異的，可提交國外臨床試驗數據直接申報藥品上市注冊申請。

總之，目前國內的罕見病藥品政策仍以快速審評、優先審批為主，尚未出臺專門的立法與管理規定，與醫藥產業發達國家和地區相比尚有差距。具體體現在罕見病藥品相關的補償和激勵機制以及法律政策尚不完善，研發企業的研發意愿和患者購買力上有較大的上升空間。

為了規范和支持罕見病藥品的研發，美國、澳大利亞、日本和歐盟等發達國家及地區都先后建立了專門的認證及管理部門，并形成了完備的政策、法律法規體系。

（一）立法情況

與世界各國相比，美國是最早建立罕見病藥品制度的國家。1983年，非盈利機構罕見病組織游說美國國會通過了《孤兒藥法案》，首次在世界上定義了“孤兒藥”這一概念，基于此法案，FDA對食品與藥品章節進行了修訂，在316章中規定了“孤兒藥”的認定要求和申請程序。2002年，美國《罕見病法案》出臺，讓罕見病的研究也有了明確的法律保障，罕見病研究基金逐年增加，使得罕見病藥品制度體系更加完善。

基于罕見病和罕見病藥品法規和政策，各國政府相關部門出臺了相應的優惠政策。在藥品稅收減免方面，包括臨床試驗費用、研發費用的稅收減免和其他稅收減免；例如在美國，被認定為“孤兒藥”將享受一定的稅收減免；法國對于罕見病藥品免除“促銷稅”，即制藥公司為促銷活動而支付的稅款。另外，部分政府為罕見病藥品注冊申報減免了部分費用，其中歐盟減免了罕見病藥品的部分上市許可申請費用，美國免除了罕見病藥品上市許可申請和補充申請的費用，促進罕見病藥品快速上市提供政府政策扶持計劃。瑞德西偉此次獲得的“孤兒藥”資格，備受關注和爭議的就是從上市開始的七年市場獨占權，在此期間，其他主體不得申請同類藥品在這類罕見病的上市許可，研發企業得以獨占市場經營權。

（二）罕見病管理部門的設立情況

作為藥品監管機構，美國食品藥品監督管理局（FDA）專門設立了罕見病藥品研發辦公室（OOPD）來負責罕見病藥品的評估及認證工作，隨后美國國立衛生研究院（NIH）下屬的罕見病研究辦公室（OROR）的成立成功推動了美國罕見病的研究及罕見病藥品的開發。與美國類似，歐盟成立了罕見病專家委員會（EUCERD），歐洲藥品管理局（EMA）也專門設立了罕見病藥品委員會（CO）負責罕見病藥品的認證與評估。日本的罕見病藥品認定及評估主要由厚生勞動省負責，醫藥品醫療器械綜合機構和日本醫藥研究所也參與相關事宜。

盡管罕見病發病率低，但我國人口基數大，因此罕見病患者群體也不容忽視，罕見病醫療市場亦在我國有著越來越廣闊的發展空間。全球范圍內，許多發達國家和發展中國家已將罕見病納入公共治理范疇，大量實踐經驗表明，從國家層面系統解決罕見病藥品的可及性問題，不僅能促進醫藥產業發展，還可以顯著提升全民的健康安全感。

建議我國制定《罕見病藥品管理辦法》，全方位激勵罕見病藥物的基礎研究、藥品研發、仿制與生產和醫療保障，建立一整套以研發和市場為導向的罕見病藥品制度，使醫藥企業和罕見病患者均受益。

（一）明確罕見病的認定標準

應盡快從法律上明確罕見病的范圍與具體認定標準，建設相應數據庫并健全罕見病目錄；罕見病的定義關系到罕見病藥品的劃分，將直接影響到相應激勵政策的落實情況和研發企業的研發熱情。盡管我國在2016出臺的《罕見病參考名錄》涵括了147個罕見病，但是仍然缺乏新的罕見病認定標準，這不利于我國醫藥企業對于新的突破性療法的關注程度，也不利于我國罕見病藥品的研發進入世界領先行列。

目前各國的人口環境和政策不同，界定標準也不盡相同。歐盟將罕見病定義為患病人數小于總人口萬分之五的疾病，日本的標準是小于五萬患病例，韓國的標準則是小于兩萬。在美國，治療患者數少于20萬的藥品可以被授予“孤兒藥”資格。

鑒于我國是人口大國，建議我國參考歐盟和美國的罕見病認定標準，將罕見病定義在患病人口50萬以下、或者患病人數占總人口萬分之五以內的疾病。同時，在罕見病認定程序上，建議制定以醫藥企業為主導、相關部門被動審批的認定制度，減輕相關部門負擔，讓市場發揮更大作用。

（二）建立專門的罕見病藥物管理機構

罕見病藥品管理機構是專門針對罕見病的技術認證，藥品審批，數據庫更新，以及藥物臨床試驗研究資金撥款工作的部門。

世界上已知的罕見病有7000多種，而罕見病藥物和常見病藥品相比，面臨著需要專門認定、研發周期較長、臨床試驗目標不易尋找、購買渠道不充分等獨特的問題。因此有必要建立專門的管理機構，以加強罕見病的統一管理。盡管2015年以來，我國政府已出臺多項政策措施以加快罕見病藥品的注冊審評審批，但缺乏獨立的罕見病藥品管理部門，仍是影響罕見病藥品研發和可及性的隱形障礙。

為了促進我國罕見病診斷治療水平和罕見病藥品的快速發展，在較短時間內共享國際對罕見病及罕見病藥品的研究資源，設立罕見病藥品管理機構勢在必行。建立在國家食品藥品監督管理總局下設立罕見病管理辦公室，統一管理國內罕見病認定、審批、資助、優惠、患者關懷等事務。

（三）加強罕見病藥品研發激勵的立法工作

我國雖然出臺了優先審批等的激勵政策，但缺乏更加系統性的優惠措施，導致制藥企業研發熱情不足。建議參考國外有效的罕見病藥品研發激勵政策，在立法上對罕見病新藥創新企業或首個仿制藥企業給予不同程度優惠制度：

1、增值稅減免。由于罕見病藥品的適用人群很少，屬于社會公益性藥品，應該在其上市后依據銷量情況來適當調整減免的收稅年限，依據國際上的優惠政策，建議進行10年的稅收減免。

2、市場獨占期保護。建議在罕見病藥品獲得認定之后，給予罕見病藥品的新藥研發和首仿企業5年的市場獨占權，規定上市前不再審批同種罕見病的新藥，并予以公示以協調不同企業的研發進度。

3、放寬臨床試驗要求。對國內罕見病藥品的臨床試驗申請，建議適當放寬對臨床試驗的人數要求、試驗終點的評估方式。同時，鑒于罕見病患者群體小，罕見病藥品的臨床試驗相比其他藥品存在較大難度，建議由國家罕見病管理辦公室在罕見病患者和醫藥企業之間協調溝通，確保罕見病藥品臨床實驗的順利進行。

4、基金資助。建議設立國家罕見病基金，由患者或者醫藥企業申請，根據我國國情對罕見病藥品的研發過程進行階段性資助，對進入臨床階段的罕見病藥品試驗提供經費，并在上市盈利后分批追回以促進基金持續發展。

5、充分的定價權。為了確保罕見病藥品研發及生產企業的利益，建議制定罕見病藥品更加寬裕的定價機制，允許研發企業比常規定價上浮50%，以擴大利潤空間。

此外，我國應當發掘罕見病藥品研發的潛能，利用我國中藥在罕見病治療中的獨特優勢和良好的制藥研發資源，提升我國醫藥產業的國際競爭力。建議設立中醫藥罕見病專項基金，幫助傳統中藥在治療罕見病的研究工作。

目前在全球已知超過7000種的罕見病中僅有不到10%的疾病有治療方案，仍有大批的空白領域需要填補，這為中國的生物醫藥創新留下了巨大的空間。我國近年來在生命科學及生物醫藥領域的投入不斷加大、發展勢頭迅猛，完全有條件在罕見病研究和藥品研發領域引領全球醫療健康創新。

（四）完善罕見病的保障服務制度

患者和患者組織作為罕見病事業發展中一個非常重要的利益方，在罕見病臨床實驗、藥品研發、社會對罕見病群體的關注倡導等方面都發揮了不可或缺的作用。建議加強對罕見病患者的關懷工作，讓患者及患者組織在各項罕見病決策中的參與進來。

應當完善罕見病保障服務體系，擴大罕見病醫保的覆蓋率。建議基于《第一批罕見病目錄》，實施分類管理，針對非競爭性罕見病藥品（專利藥，獨家企業生產），由國家罕見病醫療保障專家委員會采取單獨價格談判，優先考慮將此類罕見病的治療藥品納入醫療保險報銷范圍，以保證藥品的可及性與可負擔性。

2018年10月24日，經國家衛生和健康委員會批準的中國罕見病聯盟成立大會暨第一次學術會議在北京舉行，聯盟旨在提升罕見病防治與保障水平，促進罕見病臨床、科研與罕見病藥物開發的協同創新，推動我國生物醫藥發展和醫學技術進步。同時，伴隨著國家相關政府部門將罕見病納入工作規劃，諸多省市在推進醫療改革進程中也有所突破，浙江省、青島市、廣東省、上海市等13個省市都將罕見病納入了醫療改革工作并制定了切實可行的相關政策。隨著國家越來越重視罕見病患者群體和國內醫藥產業的發展，相信相關的罕見病藥物立法工作也會進一步推進。